CML的療效判斷包括血液學(xué)緩解、細胞遺傳學(xué)緩解(即Ph 細胞消失率)和分子生物學(xué)緩解(即BCR-ABL融合基因轉(zhuǎn)陰率)，由于此三種不同的緩解程度與CML患者的生存期顯著相關(guān)，因此現(xiàn)代CML治療的主要目的是如何提高后兩者的緩解率，爭取患者獲得長期無病生存。

　　1.常規(guī)治療

　　CML就診或復(fù)發(fā)時常有高尿酸癥，因此，治療前應(yīng)予別 嘌醇300mg/d，口服，并充分補液以維持尿量;如果患者有大量細胞溶解的危險因素，則別 嘌醇給藥量及給藥次數(shù)均應(yīng)增加，并應(yīng)維持尿量在150ml/h。由于別 嘌醇可出現(xiàn)過敏性皮炎，因此在白細胞數(shù)下降至正常、脾大明顯縮小、無明顯高尿酸血癥后應(yīng)停用。

　　2.單藥化療

　　(1)白消安-馬利蘭

　　是第一個廣泛應(yīng)用于CML治療的化療藥物。其療效于1968年經(jīng)隨機比較得以肯定。常用劑量為4～6mg/d，口服。由于該藥有明顯的后效應(yīng)，因此當(dāng)白細胞計數(shù)下降至30×109/L左右應(yīng)減量或停藥。大部分患者需維持治療，維持劑量可降至2mg，口服，2次/周，約95%的慢性期患者有效，白細胞計數(shù)下降、脾縮小、血細胞比容升高、一般狀況恢復(fù)正常。

　　(2)羥基脲

　　1993年通過隨機對照系列比較證實羥基脲(HU)優(yōu)于白消安(馬利蘭)。其中位生存期刪組明顯好于BUS組(分別為58個月和45個月)，5年生存率分別為44%和32%。由于該藥毒性小，可延長CML慢性期和有利于患者進行造血干細胞移植等優(yōu)點，現(xiàn)已成為CML的首選化學(xué)治療藥物。依白細胞計數(shù)，起始劑量為1～4g/d，口服;當(dāng)白細胞下降至20×109/L時改為l～2g/d，維持量為0.5～2.0g/d;當(dāng)白細胞計數(shù)下降至5×109/L時應(yīng)暫停。HU的副作用輕，可有皮膚丘疹、骨髓細胞巨幼變、大紅細胞增多、月經(jīng)量增多、禿發(fā)等，但骨髓抑制少，沒有發(fā)生肺纖維化者。部分患者可有Ph染色體陽性率減低。最近有研究發(fā)現(xiàn)羥基脲(HU)可延緩CML患者骨髓纖維化的發(fā)生，對早期輕度纖維化患者有逆轉(zhuǎn)作用。

　　(3)其他

　　國內(nèi)外有單用環(huán)磷酰胺、巰嘌呤(6-巰基嘌呤)、氧芬胂(馬法蘭)、苯丁酸氮芥(瘤可寧)、二溴甘露醇、烏拉非汀(合520)、秋水仙胺、二溴衛(wèi)矛醇、卡波醌、三尖杉堿等治療CML慢性期患者，這些藥物雖均對CML有效，但沒有一種藥物的療效比BUS或HU好。最近有長療程高三杉尖酯堿2.5mg/(m2.d)，靜滴，第1～14天，使6% CML患者獲得完全細胞遺傳學(xué)緩解的報道。

　　3.干擾素治療

　　1983年Talpaz等報道單用天然干擾素(IFN)治療CML CP患者51例，其中71%(36例)獲血液學(xué)緩解，且7例(14%)Ph染色體消失。此后關(guān)于天然和重組干擾素治療CML的療效觀察表明血液學(xué)緩解率為61%～80%(中位64%)，29%～65%的患者有不同程度的細胞遺傳學(xué)緩解，現(xiàn)已成為CML的首選治療藥物。

　　4.聯(lián)合化療

　　采用阿糖胞苷、蒽環(huán)類藥物、硫鳥嘌呤(6-TG)、環(huán)磷酰胺、門冬酰胺酶、巰嘌呤(6-MP)、依托泊苷(VP-16)和白消安(馬利蘭)等藥物組成不同的聯(lián)合強烈化療方案治療CML，Ph染色體減少率高于常規(guī)單藥治療。但絕大部分研究表明并不能明顯延長生存期。最近人們又采用聯(lián)合化療加 干擾素a療法試圖提高生存率和細胞遺傳學(xué)緩解率，但迄今結(jié)果并不理想。