兒童骨髓增生異常綜合征(MDS)進(jìn)展較快，可很快轉(zhuǎn)化為白血病，且預(yù)后差，部分病人死于感染與貧血。兒童MDS的預(yù)后與多種因素有關(guān)，對(duì)于所有兒童MDS，性別與年齡無預(yù)后意義。初診時(shí)血小板計(jì)數(shù)、血液HbF含量以及細(xì)胞遺傳學(xué)改變明顯者影響兒童MDS預(yù)后。MDS的FAB分型即RA、RAS、RAEB及RAEB-t是疾病的階段而非獨(dú)立的型，如有的RA演變?yōu)镽AEB，再演變?yōu)镽AEB-t，再演變?yōu)榘籽?有的在RA或RAEB時(shí)死于出血或感染，死亡患者的病程為6～84個(gè)月，中位數(shù)為27.5月。病程以RA最長(zhǎng)13～96月，中位數(shù)57月，RAEB次之(1～19月，中位數(shù)9月)，成為白血病后病程最短10.5～38月，中位數(shù)4月，即一旦演變?yōu)榘籽t預(yù)后不良，轉(zhuǎn)為白血病前的病程2～77月，中位數(shù)14月。MDS的演變除少數(shù)為淋巴細(xì)胞性白血病外，多演變?yōu)榱＜?xì)胞性白血病，以M1～M6均可見，其中以M1、M2最為多見。因類型不同，治療措施較多，所以療效不佳，綜合性治療可能改善預(yù)后。

　　國(guó)內(nèi)治療骨髓異常綜合征的療效標(biāo)準(zhǔn)如下：

　　1.基本緩解：貧血、出血癥狀消失;外周血血紅蛋白達(dá)100g/L，白細(xì)胞達(dá)4×109/L，血小板達(dá)80×109/L～100×109/L，分類無幼稚細(xì)胞;骨髓中原始細(xì)胞+早幼細(xì)胞5%，維持至少半年。

　　2.部分緩解：貧血及出血癥狀消失，三系血細(xì)胞有一定恢復(fù)，血中原始細(xì)胞+早幼細(xì)胞5%，骨髓原始細(xì)胞+早幼細(xì)胞較前減少50%，維持至少3個(gè)月。

　　3.進(jìn)步：貧血及出血癥狀好轉(zhuǎn)，不輸血而血紅蛋白較治療前1個(gè)月內(nèi)的常見值增加30g/L，原始細(xì)胞+早幼細(xì)胞數(shù)減少。4.無效：經(jīng)充分治療不能達(dá)到上述標(biāo)準(zhǔn)者。